Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. Один из санаториев «взорвал» TikTok введенной платой за вход для некоторых людей. В здравнице ответили
  2. Чиновники взялись за еще одну категорию работников
  3. Из России пришла новость, которая угрожает нашему валютному рынку. Что об этом думают в Нацбанке и не будут ли принимать что-то похожее?
  4. «Точную сумму не назвал». Беларуска рассказала «Зеркалу», как КГБ вербовал ее и что предлагали за сотрудничество
  5. Россияне продвигаются к Днепропетровской области с трех сторон — эксперты рассказали, как идет наступление
  6. Обычный «отпускной» рейс превратился в борьбу за жизнь на высоте 5 километров. 22 минуты, которые потрясли авиамир
  7. На рынке труда продолжает усугубляться обстановка — растет дефицит кадров. Но есть еще один не самый позитивный момент
  8. Лукашенко снова пообещал «поснимать головы» чиновникам. Угадайте за что в этот раз
  9. Власти придумали очередное ограничение для населения
  10. «Люди уже были наготове». Беларус в Израиле рассказал «Зеркалу», какая обстановка в стране после иранского обстрела


Исследователи из Университета Пенсильвании добились впечатляющих результатов в лечении с помощью генной терапии редкого наследственного заболевания глаз — врожденного амавроза Лебера. В среднем после получения максимальной дозы экспериментального препарата у 15 участников, получивших лечение, зрение улучшилось в 100 раз, а у двух пациентов — в 10 000 раз, пишет «Хайтек».

Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com
Изображение носит иллюстративный характер. Фото: Freepik.com

Врожденный амавроз Лебера (LCA1) — это генетическое заболевание, вызывающее значительную потерю зрения уже в младенчестве или раннем детстве. Оно затрагивает около 100 000 человек во всем мире и связано с мутациями в генах, чаще всего в GUCY2D, который необходим для производства необходимых для зрения белков.

В клиническом исследовании фазы I/II, результаты которого опубликованы в The Lancet, приняли участие 15 человек, включая троих детей. Все участники страдали серьезной потерей зрения. Пациентам хирургическим путем вводили под сетчатку различные дозировки генной терапии ATSN-101, адаптированной из микроорганизма AAV5. Целью терапии было исправление генетического дефекта, вызывающего заболевание.

После введения препарата исследователи регулярно тестировали зрение участников, в том числе четкость и способность видеть в темноте. У большинства пациентов зрение улучшилось в 100 раз, а у двоих из девяти, получивших максимальную дозу, наблюдалось 10 000-кратное улучшение. Один из пациентов, например, рассказал исследователям, что впервые смог ориентироваться на улице ночью только при свете костра.

«Успехи лечения в наших последних клинических испытаниях в сочетании с нашим предыдущим опытом дают надежду на эффективное лечение примерно 20 процентов детской слепоты, вызванной наследственными дегенерациями сетчатки», — отметил соавтор исследования Томас Алеман.